伊马替尼为慢性髓性白血病一线用药

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传统的治疗慢性髓性白血病（CML）的药物干扰素已不再被推荐作为CML的主要治疗选择，异基因造血干细胞移植也被从一线治疗推荐中删除。7月26日，中华慈善总会和诺华制药在宁夏举办的格列卫全球患者援助项目（GIPAP）新注册医生培训会上，北京大学人民医院血液科江浩教授介绍2008年版美国国家癌症综合网(NCCN)CML治疗指南时指出，伊马替尼（格列卫）已成为这一新版指南推荐用于治疗CML的一线药物。
CML是慢性骨髓增生性疾病中最常见的一种，属于造血干细胞恶性增殖性疾病，可发病于各年龄段。其自然病程分相对良性的慢性期(CML-CP)和较险恶的进展期(加速期和急变期。一旦急变，比急性白血病更为凶险。因此，CML-CP是治疗的关键时期。现代CML治疗的主要目的是追求细胞遗传学缓解和分子生物学缓解，争取患者能获得长期生存。
CML治疗经历了很长时期的发展，在伊马替尼出现之前，干扰素是治疗此病的主要手段。自1980年后它开始用于治疗CML，是1990年后第一个被确定治疗CML-CP有遗传学效应的药物。1999年以前，国际上公认对低危CML-CP患者首选以干扰素为基础的治疗。江浩教授说，在长期观察中，采用干扰素治疗有20%～30%的患者能获得细胞遗传学缓解，生存期有所延长。但干扰素有很多毒性，副作用较者难以接受。异基因造血干细胞移植是现今惟一能治愈CML的方法。但这一方法受很多因素限制，如患者年龄、病期、经济条件等，仅约1/3患者有条件接受。此外，移植相关性疾病仍是威胁患者生命的重大障碍。
20世纪末，靶向治疗药物伊马替尼在CML治疗领域获得的巨大成功，至今已挽救了成千上万名患者的生命。江浩教授介绍了一项著名的伊马替尼与干扰素治疗初治CML研究（IRIS研究）。在这项研究刚开始不久，由于不耐受、治疗效果不满意、副作用、疾病进展等原因，绝大部分干扰素治疗组患者就转入伊马替尼治疗组，仅2%的患者继续干扰素治疗。经过72个月的随访发现，伊马替尼治疗组患者完全细胞遗传学反应的比例和速度显著优于干扰素，伊马替尼组患者6年生存率达88%，因CML本身导致的死亡不足5%；随着治疗时间的推移，疾病进展的风险逐年降低，第五、六年加速急变率为0！
在不良反应方面，伊马替尼治疗组的严重不良反应发生率较少，常见的不良反应是颜面部水肿及皮疹，多发生在治疗早期，随着持续使用，不良反应逐渐减少。江浩教授说，伊马替尼的多数不良反应是自限性的，有一些需要干预，如果患者有顽固性的中性粒细胞减少和血小板减少，可以采用生长因子和伊马替尼联合使用。
基于伊马替尼的良好效果，今年年初出版的NCCNCML治疗指南与2007年版相比发生了明显演变，将伊马替尼作为1类推荐为CML的一线治疗，而干扰素不再推荐作为CML的主要治疗手段，删去关于异基因造血干细胞移植作为CML一线治疗的推荐。
伊马替尼不是传统的细胞毒药物，不能把肿瘤细胞杀灭，也不能逆转致病基因，而是阻断肿瘤细胞增殖，因此需要长期用药。由于其价格较高，普通患者难以承受。GIPAP项目就是向需要援助的CML和胃肠道间质瘤的患者捐赠伊马替尼，至今已有6000多名患者受益，专家希望能结合政府和社会的力量，为更多的贫困患者提供帮助。