应给予多发性骨髓瘤足够关注

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8月9日，《中国多发性骨髓瘤诊治指南》在全国血液学高峰论坛上首次发布。这一指南由中国医师协会血液科医师分会发起，组织国内十多位知名的血液学专家多次商议和修订而成，是我国第一个权威的多发性骨髓瘤（MM）诊治指南。
8月14日，在北京奥林匹克公园强生奥运展示中心接受记者采访时，中国医师协会血液科医师分会会长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授指出，多发性骨髓瘤是一种急需得到关注的血液恶性肿瘤，尽管目前还无法治愈这一疾病，但可有效缓解病情，提高患者的生活质量。现在推出该疾病的诊治指南，有利于疾病诊断和疗效判定标准的统一和规范化，减少误诊率，从而提高该病诊治的整体水平，具有非常积极的临床意义。
当前，多发性骨髓瘤在我国的发病率约为1/10万~2/10万，已经超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤发病率的第二位。黄晓军表示，当前人们对多发性骨髓瘤的认知度普遍偏低，“这类患者最应该去就诊的科室是血液科”，可患者发病后往往去骨科、大内科、肾内科、呼吸科和神经内科等科室就诊，常会导致误诊，初期误诊率高达近70%，同时延误治疗时间，有时甚至会延误半年或更长时间。尽管同属血液系统恶性肿瘤，但人们对白血病的重视程度远高于多发性骨髓瘤，这与近年来对白血病的科普宣传工作做得好有直接关系，而白血病的发病其实比多发性骨髓瘤高不了多少。“应该让公众对多发性骨髓瘤给予足够的关注”，黄晓军介绍说，多发性骨髓瘤可影响骨髓中白细胞、红细胞和干细胞的生成，且好发于60岁以上老年人。其病因尚不清楚，患者的初期症状极不典型，可以表现为贫血、感染、骨痛等，患者容易忽视和错误认识它。该病起源于浆细胞，正常的浆细胞负责生成对抗感染的抗体（免疫球蛋白），而骨髓中发生癌变的浆细胞（骨髓瘤细胞）大量增殖后，替代了骨髓中正常的细胞，可破坏正常的免疫系统，并抑制正常造血功能，进一步损害骨骼及软组织（神经和肌肉等）等的功能。以往，只有30%的该病患者存活能超过5年，中位生存时间3~5年。随着新药硼替佐米（万珂，蛋白酶体抑制剂）2003年开始在临床上应用，以及自体干细胞移植技术的发展，多发性骨髓瘤患者在接受规范化治疗后，病情可获得有效缓解，生存时间延长，生活质量提高。
当前，对于多发性骨髓瘤的治疗主要有化疗、移植和放疗三大类，治疗目的是获得可能的最佳缓解和长期缓解，延长患者的生存时间，迅速改善症状，尽可能保留生活质量。
对于这一疾病，放疗的适用人群非常小，故很少应用；移植主要是做自体干细胞移植，疗效肯定，但国内有此技术资格的医疗中心非常少，且治疗条件相当用于老年人和身体衰弱的患者；化疗有传统联合用药治疗方案，如联用马法兰和强的松的MP方案，以及联用长春新碱、阿霉素和地塞米松的VAD方案等，也有近年发展出来的以硼替佐米为代表的新型药物联合用药（VMP）治疗方案。影响治疗选择的因素有患者的年龄、一般状况、既往治疗的次数和方案以及疾病的并发症。但传统化疗的疗效、耐药和副作用等问题越来越明显，且随着患者复发次数的增多，治疗越来越困难。
国际多中心的大型临床试验——VISTA的研究结果显示，以硼替佐米为基础的联合方案在总缓解率（ORR）、完全缓解率（CR）、至疾病进展时间（TTP）、总生存期（OS）等各项疗效指标上均比传统化疗有显著性意义的优势差别，且安全性和耐受性良好。我国的相关临床试验也显示出相近的结果，这一新的化疗方案与自体干细胞移植治疗效果相当，而可操作性就大多了。
硼替佐米是通过抑制蛋白酶体对细胞内重要蛋白质的降解，干扰细胞调节信号，使细胞内蛋白不断堆积，从而诱导肿瘤细胞的凋亡。今年6月，FDA批准该药作为多发性骨髓瘤一线治疗用药。美国国家综合癌症网络（简称NCCN）的肿瘤治疗指南是全球应用最广泛的指南之一。在NCCN多发性骨髓瘤治疗指南中，硼替佐米被推荐为挽救性治疗惟一的1类推荐方案（最高级别推荐）；《中国多发性骨髓瘤诊治指南》中则是推荐以硼替佐米为基础的四个联合方案用于该疾病一线治疗。
中华医学会杂志社总编游苏宁教授非常赞成黄晓军的观点。他认为，诊治指南的制定，首先是可以提高医生和大众对多发性骨髓瘤的关注度，并促进人们关爱老年人的健康；其次是统一诊断、疗效评价标准等，规范诊疗等具体临床行为。他表示，这一诊治指南将在近期的《中华内科杂志》上全文刊发，而不是刊发在阅读对象更为集中的《中华血液学杂志》，就是考虑到患者在发病初期容易到大内科、感染科、骨科、神经内科等科室就诊，这些科室的医生也需要提高对该疾病的诊断意识和能力，而不只是血液科医生来关注。