二盐酸沙丙蝶呤

通用名： 沙丙蝶呤

别名： Kuvan、Biopten

商品名： 科望

英文名称： Sapropterin Dihydrochloride

二盐酸沙丙蝶呤是什么药？

二盐酸沙丙蝶呤为人工合成的四氢生物嘌呤。临床主要用于PKU患者由于四氢生物蝶呤缺乏导致的高苯丙氨酸血症。

二盐酸沙丙蝶呤有哪些用途？

因二盐酸沙丙蝶呤可降低血液中苯丙氨酸浓度，用于PKU患者由于四氢生物蝶呤缺乏导致的高苯丙氨酸血症。

二盐酸沙丙蝶呤有哪些制剂和规格？

二盐酸沙丙蝶呤只有片剂这一种制剂和规格，具体如何使用请咨询医生。

• 二盐酸沙丙蝶呤片剂：100毫克。

用药前须知

什么情况下禁止使用二盐酸沙丙蝶呤？

• 对本品活性成分及任何辅料过敏者禁用。

• 有活动性肝病或不明原因血氨基转移酶持续升高的患者禁用。

• 妊娠期妇女及哺乳期妇女禁用。

哪些情况下谨慎或者避免使用二盐酸沙丙蝶呤？

• 肝、肾功能不全患者需谨慎使用。

• 严重肝、肾功能不全患者慎用。

• 儿童及老年人用药的安全性及有效性尚未确立，应慎用。

• 妊娠期妇女应权衡利弊，在利大于弊的情况下使用。

• 哺乳期妇女慎用，如确需要，应暂停哺乳喂养。

• 易发生惊厥的患者应慎用。

• 正在使用左旋多巴治疗的患者慎用。

二盐酸沙丙蝶呤与一些药物可以相互作用、相互影响。如果你正在使用其他药物，使用二盐酸沙丙蝶呤前请务必告知医生，并咨询医生是否能用药，如何用药。

药物是有不良反应的。但也不要因害怕不良反应而拒绝用药。你可以仔细阅读药物说明书或者咨询医生，了解二盐酸沙丙蝶呤的药物不良反应，做好一定的心理准备。

我该如何用药？

二盐酸沙丙蝶呤为处方药，必须由医生根据病情开处方拿药，并遵医嘱用药，包括用法、用量、用药时间等。不得擅自按照药物说明书自行用药。

• 口服，1个月至6岁小儿起始剂量每次每公斤体重10毫克，一天1次；7岁以上儿童，推荐剂量为每次每公斤体重10～20毫克，一天1次。

• 应于初次服药1周后以及服药一个月内定期检测血液中苯丙氨酸浓度，如果血液中苯丙氨酸浓度无显著改善，将剂量增加至每公斤体重20毫克，一天1次。在此期间，苯丙氨酸的膳食摄入量应保持在一恒定水平。此剂量服药一个月后，血液中苯丙氨酸水平仍无明显降低者，应视为无效，停药并中断治疗。

• 以推荐剂量给药1个月后，根据血液中苯丙氨酸下降情况判定机体是否对本品治疗反应良好。一旦证实对本品有效，可根据治疗情况将给药剂量于每日每公斤体重5～20毫克的范围内适当调整。

• 本品应与餐同服以促进吸收，并应于每日固定时间（首选晨时）服药。服药时将处方剂量药物片剂溶于120～240毫升水中并在溶解后15分钟内喝完。溶解可能需要几分钟，可碾碎药片或搅拌溶液以加快溶解速度。溶液中可能会看到细小颗粒，但这些并不影响疗效。如喝完药液后，容器中仍有药片残渣存留，可再次加入适量水溶解后喝入，以保证给药剂量。

用药期间注意事项

• 本品的使用应由掌握PKU相关知识的医生进行，长时间苯丙氨酸水平升高可造成严重的神经损害，包括严重的智力发育迟缓、小头畸形、话语延迟、癫痫及行为异常。血苯丙氨酸长期过低可导致代谢增加和蛋白质分解。服用本品时适当摄入苯丙氨酸，以保持血苯丙氨酸平衡。

• 本品并非对所有苯丙酮尿症患者均有效，验证本品有效性不能通过实验室试验（如基因判定）提前预判，只能通过患者服药后的效果判断。

• 使用本品治疗PKU患者，应给予苯丙氨酸限制饮食。初始治疗一样需要经过培训的专业人员进行适当的监测，以保证在饮食控制下，控制血苯丙氨酸。

• 临床试验未对肝损害者进行评价，肝损害者使用本品应仔细监测，因为肝损害与苯丙氨酸代谢受损有关。

• 对本品及其成分严重过敏者禁用，临床试验中未发生严重过敏反应。本品持续治疗有发生轻、中度过敏反应的可能，应权衡过敏风险与本品的效益。

• 不宜与抑制叶酸代谢的药物及其衍生物（如甲氨蝶呤）合用，因为后者可抑制二氢蝶啶还原酶，降低BH4水平。

• 如漏服药物，记起时一定要立即补服，但应注意同一天内不能两次服用本品。

• 据报道，服用本品超过最大推荐剂量每日每公斤体重20毫克，可出现轻度头晕、头痛，停药后即可恢复，停药24小时后再次给药，体征无异常。

发生了药物不良反应怎么办？

药物是有不良反应的。通常二盐酸沙丙蝶呤会出现头痛、腹痛、腹泻、上呼吸道感染、咽喉疼痛、恶心、呕吐、流涕、咳嗽、发热、挫伤、皮疹、鼻充血等。反应轻微，可以坚持用药。如果不良反应较大，应立即停药，就医。医生会根据不良反应的轻重以决定是否继续用药，还是换用其他药物。

什么情况下需要急救？

二盐酸沙丙蝶呤罕见急性过敏反应，一旦发生急性过敏反应表现，请立即寻求急救处理。

什么情况下需要立即就医？

• 脊髓损伤。

• 链球菌感染。

• 心肌梗死。

• 呼吸衰竭。

二盐酸沙丙蝶呤应该如何保存？

• 二盐酸沙丙蝶呤药品应该原瓶密封，防潮，贮于20～25℃。短程 携带允许15～30℃。

• 不要将该药物分享给与你有相同症状的人使用。

• 药物要远离小孩。

二盐酸沙丙蝶呤可能有哪些不良反应？

二盐酸沙丙蝶呤不良反应主要包括

• 常见：头痛、腹痛、腹泻、上呼吸道感染、咽喉疼痛、恶心、呕吐、流涕、咳嗽、发热、挫伤、皮疹、低苯丙氨酸血症。

• 严重：新发惊厥、惊厥加重、头晕、头痛、胃肠道出血、术后出血、烦躁易怒、心肌梗死、过度刺激、呼吸衰竭、胃炎、脊髓损伤、链球菌感染、睾丸癌、尿路感染。

其他不良反应请仔细阅读药品说明书。

哪些药物会与二盐酸沙丙蝶呤相互作用？

有些药物可能与二盐酸沙丙蝶呤相互作用，包括处方药、非处方药、疫苗、维生素、草药等。这些药物与二盐酸沙丙蝶呤一起使用前请咨询医生。

• 甲氨蝶呤及其衍生物等影响叶酸代谢的药物会使BH4浓度降低，服用本品期间应慎用此类药物

• 本品有舒张血管的作用，与磷酸二酯酶-5抑制剂（西地那非、伐地那非、他达拉非等）等血管舒张药合用产生的协同作用会导致血压下降。

妊娠期和哺乳期能否用二盐酸沙丙蝶呤？

根据美国食品药品管理局（FDA）颁布的标准，二盐酸沙丙蝶呤属于妊娠期安全等级C：动物研究证明药物对胎儿有危害性（致畸或胚胎死亡等），或尚无设对照的妊娠妇女研究，或尚未对妊娠妇女及动物进行研究。本类药物只有在权衡对孕妇的益处大于对胎儿的危害之后，方可使用。

妊娠期妇女应权衡利弊，在利大于弊的情况下使用；哺乳期妇女慎用，如确需要，应暂停哺乳喂养。

如何合理使用二盐酸沙丙蝶呤？

药物必须合理使用，避免滥用。处方药应该由医生开置，非处方药应该仔细阅读药物说明书。

• 二盐酸沙丙蝶呤是处方药，必须由医生根据你的病情开处方使用。自行用药可能会增加你不合理使用药物风险：浪费药物资源，贻误病情，产生耐药，严重药物不良反应。

• 二盐酸沙丙蝶呤需要遵照医生处方足量、足疗程应用。病情完全控制前你的症状可能会有所减轻，但不要轻易减量、停药，以免形成耐药、病情反复或者再次加重。